Medicijn voor Duchenne strandt in laatste ontwikkelfase
Een potentieel medicijn voor de ernstige spierziekte van Duchenne blijkt toch geen verbetering te brengen voor patiënten. Dat melden producenten Prosensa en GlaxoSmithKline (GSK) in een persbericht.
Het medicijn zat in de laatste ontwikkelfase, na deze fase zou het op de markt gebracht kunnen worden. Dat gaat dus niet door. De afgelopen jaren waar er veelbelovende resultaten geboekt in celkweken en diermodellen en er was goede hoop dat het middel de eerste behandelmethode voor de ziekte kon opleveren. De trial, waaraan 86 patiënten met Duchenne meededen, liet echter zien dat het middel geen verbetering van de ziekte teweeg bracht in vergelijking met een placebo.
Duchenne nog steeds onbehandelbaar
Hierdoor is er nog steeds geen medicijn voor Duchenne, waardoor de ziekte onbehandelbaar blijft. Het medicijn zou overigens niet geschikt zijn voor alle patiënten, maar voor de groep met de meest voorkomende mutatie. Dit is ongeveer 13% van alle Duchennepatiënten. Prosensa heeft nog meer medicijnen voor Duchenne in de pijplijn, maar die zijn nog niet zo ver gevorderd in het ontwikkelingstraject.